A medula óssea é uma substância parecida com gelatina nas cavidades dos ossos que contém células tronco hematopoiéticas (formadoras de sangue), geralmente chamadas simplesmente de "células tronco". Essas células são críticas para a vida porque produzem continuamente células sanguíneas vermelhas que transportam oxigênio; células sanguíneas brancas que ajudam a combater infecções, e plaquetas que agem como coagulantes para interromper sangramentos.

Os transplantes de medula óssea ajudam a curar doenças que interferem na produção de qualquer um desses tipos de células. Essas doenças incluem leucemia, doença de Hodgkin e outros linfomas (cânceres do sistema linfático). Para pessoas com leucemia mielógena, uma forma comum de leucemia, células brancas anormais enchem a medula óssea, entram na corrente sanguínea, e podem invadir outros órgãos e tecidos. Transplantes de medula óssea também podem ajudar pacientes com condições não-cancerígenas caracterizadas pela deficiência na produção de células sangüíneas, como anemia aplástica e desordens hereditárias no sistema imunológico.

Doenças que afetam a produção de células sanguíneas na medula são difíceis de curar com tratamento tradicional. A quimioterapia e radioterapia destroem não somente as células anormais, mas também as normais. O transplante de medula óssea permite ao médico tratar pacientes com dose elevada de terapia, matando efetivamente todas as células na medula óssea, e então substituir a medula óssea danificada por uma sadia.

Médicos também têm usado transplantes de medula óssea em tratamentos experimentais de pacientes com tumores cancerígenos sólidos, como o de mama e testículos por exemplo, que requerem tratamento agressivo com altas doses de medicamentos tóxicos. Nesse caso, o transplante de medula óssea é usado para tentar "salvar" o paciente das altas doses de quimioterapia necessárias para destruir o câncer, a qual também destrói a medula óssea.