Terapia gênica para fibrose cística

Desde 1989, os cientistas sabem onde está o defeito genético que provoca a fibrose cística, doença fatal que ataca órgãos como pulmões, pâncreas, fígado e intestino ainda na fase da infância. A sobrevida é de 35 anos, e a probabilidade do surgimento da disfunção é de um em 3 mil nascimentos entre os chamados povos caucasianos.

William Guggino, da Universidade Johns Hopkins, nos Estados Unidos, dedica-se ao desenvolvimento de uma terapia gênica para essa doença há mais de dez anos. A pergunta que ele tenta responder é como fazer para que a alteração encontrada no cromossomo 7 em parte dos seres humanos seja definitivamente corrigida, quando a fibrose cística for detectada.

Apesar de acreditar na terapia dos genes, e ter conseguido muitos avanços nos últimos anos, o pesquisador norte-americano sabe que existem muitos desafios pela frente. “O principal deles, sem dúvida, é o desenvolvimento de vetores mais eficientes, que possam levar o gene sem defeito para o interior das células”, disse Guggino à Agência FAPESP.

O obstáculo da toxicidade da terapia gênica parece ter sido ultrapassado. Os dados apresentados pelo pesquisador em uma conferência realizada durante a Reunião Anual da Federação de Sociedades de Biologia Experimental (Fesbe), encerrada no último sábado (27/8), atestam que o quesito segurança do procedimento já foi obtido.

Um método que utiliza um adenovírus para introduzir uma cópia do gene normal, sem a mutação que causa a fibrose cística, foi testado inclusive em humanos, pela equipe de Guggino. “O experimento, realizado em mais de 200 pacientes, mostrou que a toxicidade é inexistente.”

Segundo o pesquisador, se a atenção com a segurança continuar sendo tomada, bastará o desenvolvimento de vetores mais eficientes para que novas oportunidades no campo da terapia gênica sejam abertas. “E isso vale para a fibrose cística, para baixar o colesterol e para a cura de várias alergias, por exemplo”, assegura Guggino. 
Fonte: Eduardo Geraque, Agencia Fapesp, 31/08/2005.

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