Pesquisas estão levando a avanços nos tratamentos da leucemia através de vários remédios, imunoterapia, transplante de células tronco, quimioterapia e radioterapia. Remédios podem bloquear a proteína anormal presente na maioria das células de leucemia, o que as mata. Imunoterapia é um tratamento que usa células imunológicas ou anticorpos que combatem a leucemia ou impedem que ela piore. A idéia é eliminar as células de leucemia em um tratamento menos tóxico para as células normais.

Vacinas para leucemia não são como as que a maioria das pesssoas acham quando pensam em vacinas. Diferente da maioria das vacinas, as para leucemia são usadas para tratar alguém que já tem a doença. A vacina introduz uma molécula chamada antígeno no corpo. O sistema imunológico reconhece o antígeno como um invasor e o ataca. Pesquisadores estão estudando uma vacina na qual o antígeno seja a mesma proteína anormal que os remédios para leucemia atacam. A vacina faria com que as células imunológicas destruíssem as de leucemia que contêm essa proteína.

Pesquisadores também estão investigando formas de melhorar as técnicas de transplante de células tronco, como escolher melhor o doador para cada paciente, de modo que o sistema imunológico adapte-se às células transplantadas.

Uma forma modificada de transplante de células tronco, chamada mini-transplante, tem sido desenvolvida. Comparada com os transplantes atuais, essa nova técnica requer radioterapia e quimioterapia menos intensa antes do paciente receber a doação das células. Essa técnica pode ser especialmente útil para idosos que não são capazes de tolerar altas doses de radiação e quimioterapia.

Uma vez que a leucemia é uma doença complexa, usar mais de um tipo de tratamento pode ser benéfico. Combinar terapias pode complementar e elevar os efeitos de cada uma. Por exemplo, pacientes recebendo transplante de célula tronco podem passar por quimioterapia ou radioterapia para preparar o corpo às novas células. 

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